[CBC뉴스] HLB그룹 계열사 HLB파나진이 차세대 항체 기반 정밀 전달 치료 플랫폼 경쟁에 본격적으로 합류했다. HLB는 24일 항체약물접합체(ADC) 개념을 확장한 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC) 전략과 함께, 기존과 차별화된 페이로드 선택을 통해 새로운 치료 플랫폼을 제시했다고 밝혔다.

HLB 측 설명에 따르면 항체 기반 정밀 치료 개념은 1900년대 초 독일 면역학자 폴 에를리히가 제시한 ‘마법의 탄환’ 이론에서 출발한다. 병든 세포만 선택적으로 공격하고 정상 조직은 보호하는 이상적인 치료 전략으로, 이 개념을 현대 의학에서 가장 가깝게 구현한 치료 모달리티가 항체약물접합체다.

ADC는 암세포 표면의 특정 항원을 인식하는 항체에 강력한 세포독성 약물을 결합해 표적 세포에 전달하는 구조다. 기존 화학항암제가 전신을 순환하며 정상세포까지 손상시키는 한계를 지녔다면, ADC는 표적 전달을 통해 부작용 부담을 낮추고 치료 효율을 높이는 방식으로 항암 신약 개발의 핵심 축으로 자리 잡았다.

HLB는 이러한 정밀 전달 개념이 유전자 치료 영역으로 확장되고 있다는 점에 주목하고 있다. AOC는 항체에 독성 물질 대신 유전자 발현을 조절하는 올리고뉴클레오타이드를 결합해 특정 조직으로 전달하는 플랫폼이다. 기존 ASO 치료제가 지적받아 온 전달 효율 문제를 보완한 구조로 평가된다.

특히 HLB파나진은 기존 AOC 개발 기업들이 주로 사용해온 PMO 대신, 자체 핵심 기술 자산인 PNA를 페이로드로 활용하는 전략을 선택했다. PNA는 펩타이드 기반 골격을 지닌 합성 핵산으로, 생체 내 안정성이 높고 DNA·RNA와 다른 구조적 특성을 지닌다.

회사 측은 PNA가 PMO 대비 결합력과 선택성이 뛰어나며, 화학적 변형의 자유도가 높아 설계 유연성과 확장성 측면에서 강점을 갖고 있다고 설명했다. 염기서열 하나 차이까지 구별할 수 있는 정확성과 링커·딜리버리 구조 최적화에 유리하다는 점도 강조됐다.

반면 PMO는 듀센근이영양증(DMD) 치료제 등에서 임상 경험이 축적돼 안정성과 규제 측면에서 검증된 1세대 ASO로 평가받고 있으나, 구조적 고정성으로 인해 차세대 정밀 전달 플랫폼으로의 확장에는 한계가 있다는 지적도 이어져 왔다.

HLB파나진은 파트너사와 함께 DMD를 첫 개발 적응증으로 설정하고 PNA 기반 AOC 개발에 착수했다. 향후 전임상과 임상 데이터를 통해 PNA를 활용한 AOC 플랫폼의 기술 경쟁력과 적용 범위를 검증해 나간다는 계획이다.

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▮ CBC뉴스ㅣCBCNEWS 김민철 기자