[CBC뉴스] 메드팩토가 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자를 대상으로 하는 백토서팁 단독요법의 미국 임상 1/2상 시험계획(IND) 변경 승인을 받았다고 19일 공시했다.

공시에 따르면 메드팩토는 지난 9월 18일 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획 변경 승인을 신청했다. 변경 승인일은 10월 19일로, 회사는 이날 대리인으로부터 FDA 가이드에 따라 임상시험 진행이 가능하다는 사실을 전달받았다.

이번 변경 신청은 백토서팁 200mg 1일 2회 투여군과 300mg 1일 2회 투여군의 유효성과 안전성을 탐색적으로 비교해 최적의 용량을 결정하기 위한 것이다.

해당 임상시험은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 가진 청소년과 성인 환자를 대상으로 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 및 항종양 활성을 평가하는 제1/2상 공개 다기관 임상시험이다. 공시에 기재된 임상시험 실시기관은 미국 케이스웨스턴 리저브 대학교 UH 무지개 어린이병원이다.

제1상에서는 용량제한독성(DLT) 발생을 바탕으로 최대 내약 용량(MTD)과 제2상 권장 용량(RP2D)을 결정하는 등 안전성과 내약성을 평가한다. 제2상에서는 백토서팁 단독요법의 항종양 활성을 확인하고 각 용량군에서 바이오마커와 임상적 유익성 간의 연관성을 평가할 계획이다.

주요 평가 지표는 제1상의 경우 용량제한독성 발생률과 이상반응의 발생률 및 중증도 등이다. 제2상에서는 RECIST 1.1 기준에 따른 객관적 반응률(ORR)을 주요 지표로 활용한다.

목표 시험대상자 수는 제1상에서 성인 최소 9명과 청소년 최대 9명이며, 제2상에서는 용량군별 성인 및 청소년 최소 42명이다. 최초 시험대상자 등록일은 2023년 5월 1일이며, 예상 종료일은 2028년 2월 29일이다.

메드팩토는 예상 종료일이 시험대상자 등록 진행 속도에 따라 변경될 수 있다고 밝혔다. 또한 임상시험 약물이 최종적으로 의약품 허가를 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있으며, 임상시험 및 품목허가 과정의 결과에 따라 상업화 계획을 변경하거나 포기할 가능성도 있다고 안내했다.

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▮ CBC뉴스ㅣCBCNEWS 권오성 기자