[CBC뉴스] 큐로셀이 CD19 CAR-T 치료제 'CRC01'의 전신홍반성루푸스(SLE) 대상 임상 1·2상 시험계획 변경 승인을 획득했다.

큐로셀은 16일 공시를 통해 식품의약품안전처(MFDS)로부터 CD19 CAR-T 치료제 CRC01의 전신홍반성루푸스 제1·2상 임상시험계획 변경 승인을 받았다고 밝혔다. 변경 승인일은 2026년 6월 16일이다.

이번 임상은 심각한 불응성 자가면역질환인 전신홍반성루푸스 환자를 대상으로 CRC01의 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개·다기관·단일군 방식의 제1·2상 시험이다. 서울성모병원 등을 포함한 국내 의료기관에서 진행된다.

회사는 이번 변경 승인의 사유가 '1차 평가지표 수정'이라고 설명했다.

임상 1상의 주요 목적은 최대내약용량(MTD)과 임상 2상 권장용량(RP2D)을 확인하는 것이며, 임상 2상에서는 CRC01의 유효성과 안전성을 평가한다.

임상 2상의 1차 평가지표는 치료 24주 시점의 완전 신장 반응(Complete Renal Response·CRR)이다. 평가 기준은 ▲24시간 소변 단백질 0.5g 이하 또는 UPCR 0.5 이하 ▲eGFR 60mL/min/1.73㎡ 이상 또는 기저치 대비 감소폭 20% 이내 ▲평가 전 8주 이내 루푸스 신염 관련 구제약물 미사용 등 세 가지 조건을 모두 충족해야 한다.

통계분석은 CRC01 투여 후 24주 시점 완전 신장 반응률의 단측 97.5% 신뢰구간 하한값이 기존 치료제 반응률 30%를 초과할 경우 통계적으로 유의한 효과가 있는 것으로 판단하도록 설계됐다.

임상시험 기간은 승인일로부터 약 48개월이며, 목표 시험대상자는 임상 1상 최소 9명~최대 18명, 임상 2상은 CRC01 투약 완료 환자 30명이다. 예상 종료일은 2029년 7월 31일이다.

회사 측은 이번 사실발생일이 식품의약품안전처로부터 임상시험계획 변경 승인을 통보받은 날짜 기준이라고 설명했다.

한편 사측은 "임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있다"며 "임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존한다"고 밝혔다.

이어 "투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바란다"고 덧붙였다.

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▮ CBC뉴스ㅣCBCNEWS 권오성 기자