[CBC뉴스] 에스바이오메딕스는 파킨슨병 치료제 후보물질 'A9-DPC(TED-A9)'의 국내 임상 1/2a상 톱라인(Topline) 결과를 공개했다고 12일 공시했다. 이번 임상에서 고용량 투여군까지 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않아 최대내약용량(MTD)을 확인했다고 밝혔다.

이번 임상은 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자를 대상으로 진행된 단일기관·공개·단회 투여·단계적 용량 증량 방식의 국내 1/2a상 시험이다. 세브란스병원에서 총 12명을 대상으로 실시됐으며, 식품의약품안전처(MFDS)의 승인을 받아 진행됐다. 임상시험 기간은 2023년 5월 9일부터 2025년 12월 10일까지다.

회사는 저용량군(3.15×10⁶ cells/body)과 고용량군(6.30×10⁶ cells/body)을 평가한 결과, 양 용량군 모두에서 DLT가 발생하지 않았다고 밝혔다. 이에 따라 최대내약용량(MTD)은 고용량인 6.30×10⁶ cells/body로 결정됐다.

안전성 평가 결과, 치료 후 발생한 이상반응(TEAE)은 전체 환자 12명 모두에서 총 43건 보고됐다. 다만 회사는 43건 전부가 임상시험용 의약품과 관련이 없는 것으로 평가됐으며, 약물이상반응(ADR)은 0건이었다고 설명했다.

중대한 이상반응(SAE)은 전체 12명 중 4명(33.33%)에서 총 4건 발생했다. 이 가운데 사망 사례 1건이 포함됐지만, 회사는 세포치료제와의 관련성은 없는 것으로 평가됐다고 밝혔다. 중대한 약물이상반응(SADR) 역시 보고되지 않았다.

또한 이식 실패나 거부 반응은 전체 환자에서 단 한 건도 발생하지 않았다. 출혈은 고용량군 1명(16.67%)에서 1건 보고됐으며, 감염 사례는 없었다. 특별관심대상 이상반응(AESI)은 사망 1건이 있었으나 약물과 무관한 것으로 분석됐다.

회사는 주요 탐색적 유효성 지표에서 개선 경향이 확인됐다고 밝혔다. 주요 운동 증상 평가 지표인 MDS-UPDRS Total(Off)은 저용량군 평균 115.83점에서 86.20점으로, 고용량군은 121.00점에서 86.00점으로 감소했다. MDS-UPDRS Part Ⅲ(Off) 역시 저용량군 61.00점에서 46.00점, 고용량군 57.67점에서 39.17점으로 개선됐다.

이와 함께 Hoehn & Yahr Scale(Off)은 저용량군 3.67에서 2.60으로, 고용량군은 3.83에서 2.17로 낮아졌다. PD Diary Off-time 등 일부 탐색적 유효성 지표에서도 개선 경향이 관찰됐다고 회사는 설명했다.

에스바이오메딕스는 향후 임상시험결과보고서(CSR)를 수령하는 대로 추가 공시를 진행할 예정이다. 또한 이번 톱라인 결과를 바탕으로 후속 임상 개발 전략을 수립하고 학술발표, 논문 게재, IR 자료 등에 활용할 계획이라고 밝혔다.

다만 회사는 투자유의사항을 통해 임상시험 약물이 최종 의약품 허가를 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있으며, 향후 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 미치지 못하는 결과가 나올 수 있다고 설명했다. 이에 따라 상업화 계획이 변경되거나 중단될 가능성도 존재한다고 덧붙였다.

이번 결과는 임상시험 톱라인(Topline) 데이터 기준으로 작성된 것으로, 향후 최종 임상시험결과보고서(CSR) 작성과 추가 분석, 규제기관 검토 과정에서 일부 내용이 변경되거나 보완될 수 있다. 회사는 이번 임상에서 안전성과 탐색적 유효성을 평가했으며, 후속 임상 개발을 이어갈 계획이라고 설명했다.

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▮ CBC뉴스ㅣCBCNEWS 권오성 기자